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作为一种血液系统恶性肿瘤,多发性骨髓瘤主要侵袭老年人群。“我国虽缺乏精准的流行病学数据,但据估算,该疾病的中位发病年龄比欧美约小5岁,大概中位发病年龄在57岁,本质上仍属于老年病范畴。”钟立业指出,这种疾病的特殊性在于不会形成实体肿块,而是通过异常浆细胞分泌的M蛋白损害脏器——轻则会导致反复感染、肾功能不全,重则引发脊柱等中轴骨骨折,甚至导致瘫痪。
“十年前,多发性骨髓瘤的治疗主要依赖化疗。如今,随着医学科技的不断进步,该疾病领域的创新药物迭代速度远超其他肿瘤,几乎每三五年就会迈向新的台阶。”钟立业介绍,当前多发性骨髓瘤的治疗目标已从“单纯的延长生存期”演进为“实现持续深度缓解并向功能性治愈迈进,在获得长期生存的同时,进一步提升患者的生活质量”。相关研究证实,新诊断和首次复发阶段是多发性骨髓瘤治疗的“黄金窗口”,在此阶段,通过规范化治疗,缓解程度越深、持续缓解时间越长,患者的生存期才能越长、生活质量越好。
在各类创新疗法中,“相比传统治疗,目前出现的双特异性抗体疗法可直接‘牵线’肿瘤细胞与T细胞,激活免疫系统的杀伤功能,一个疗程即可清除快速进展的肿瘤。”钟立业分享了一个案例:一名肿瘤疯长的复发患者因无法等待CAR-T细胞制备,在使用双特异性抗体疗法后肿瘤迅速消退。目前,双特异性抗体疗法虽仅获批用于复发/难治性多发性骨髓瘤,但其高效性预示未来可能前移至初诊阶段,成为标准治疗的一部分。
尽管治疗手段在不断地进步,多发性骨髓瘤的强异质性仍是目前面临的最大挑战。“部分高危患者因肿瘤生物学特性特殊,对药物反应差;还有部分患者因无法耐受副作用中断治疗。”钟立业坦言,目前医学界对“何时开始治疗无症状骨髓瘤”尚无统一标准——这类患者虽无典型症状,但部分两年内可能进展为活动性疾病,因此需根据危险度分层决定干预时机,且应遵循“早发现、早治疗”的原则。
“而早期发现的核心在于体检筛查。”钟立业建议,可以将血清蛋白电泳检查纳入肝功能检查组合项目,这能有效检测出异常M蛋白。同时,他呼吁老年群体可以在体检中主动选择此项检查,这样血液科医生可通过追踪异常指标,在疾病进展至症状阶段前及时干预,从而避免肾功能损伤和严重骨病的发生。
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